На фазе II клинических испытаний оцениваются факторы, сходные с теми, которые исследовались на I фазе и проводятся исследования на больных конкретным заболеванием. Главной целью II фазы является доказательство клинической эффективности лекарственного средства при испытании на группе пациентов. Дополнительно, задачей II фазы клинических исследований является определение наиболее эффективной терапевтической дозы лекарственного средства и его схемы дозирования.
На фазе II участвуют от 200 до 600 испытуемых с таким заболеванием или синдромом, для лечения которого разрабатывается данные лекарства. Для проведения исследований на II фазе клинических испытаний особую важность имеет надлежащий подбор испытуемых. В зависимости от патологии, на которую направлено действие лекарственного средства, осуществляется выбор пациентов. Для этого принимается во внимание частота встречаемости среди мужчин и женщин той или иной патологии, расовая или демографические особенности. Во многом это предопределяет популяцию пациентов исследования.
II фазу клинических испытаний разделяют на фазы а и b.
Фаза IIa представляет пробные (pilot trials) клинические исследования, спланированные для определения уровня безопасности лекарственного средства на отобранных группах пациентов с определенным заболеванием или синдромом. Задачи исследования: оценка краткосрочной безопасности, определение контингента пациентов, режима дозирования, определения соотношения доза/эффект, определение критериев оценки эффективности и др.
Фаза IIb включает в себя значительные по численности больных клинические исследования ( pivotal trials). Они планируются для определения эффективности и безопасности лекарственного воздействия на больных определенной патологией. Основной задачей клинических исследований IIb фазы является определение оптимального уровня доз препарата для продолжения исследования на следующей фазе.
Как правило, испытания на II фазе – это контролируемые исследования, в которых эффекты исследуемого препарата сравниваются с действием плацебо, стандартного лечения принятого в стране, эталонного для лечения изучаемой патологии лекарственным средством.
Необходимые условия для проведения исследования II фазы:
- Наличие группы контроля
- Максимальная схожесть исследуемой и контрольной групп (по полу, возрасту, исходному фоновому лечению, наличие отмывочного периода для всех пациентов)
- Рандомизация