Цель фармакологического изучения – установить фармакологическую активность изучаемого лекарственного средства и, если возможно, его метаболитов. В ходе фармакологического исследования исследуют специфическую активность препарата, а также оценивают безопасность в ходе специальных экспериментов, направленных на изучение фармакологических эффектов, выходящих за рамки планируемых терапевтических показаний.
Определение и выбор плана исследования зависит от действия активного лекарственного вещества, его принадлежности к той или иной фармакотерапевтической группе, показаний к применению, которая данная группа или действующее вещество имеют.
Данный вид исследований позволяет определить не только терапевтическую активность лекарственного средства, но и сопутствующие фармакологические, лечебные эффекты и показатели безопасности. Чаще всего оценка осуществляется на экспериментальных животных, на которых искусственно создается модель исследуемой, целевой патологии.