II 期临床试验是对与I期临床试验类似的一些因素所进行的评估。II 期临床试验是在患有特定疾病的病人身上进行的。II 期临床试验的主要目的是：通过对患者组的试验，验证药物的临床疗效。此外，II 期临床试验的目的还包括，确定最有效的药物治疗剂量或剂量方案。
将有200-600名患有研发药物所治疗的疾病或有该病症的试验者参加II 期临床试验。试验者的人选对于II 期临床试验尤为重要。根据药物所产生的病理学症状对患者进行挑选。为此，应观察男女患者之间某种病理学症状的出现频率，以及种族或个人之间的差异。这在很大程度上对被研究的患者群进行了预先界定。
II 期临床试验又分为a与b两个阶段。
IIa期临床试验为试点临床研究阶段(pilot trials)。按计划，该阶段通过在所挑选的患有特定疾病或有该病症的患者身上进行试验，以确定药物的安全水平。这一研究阶段的任务是：对药物的短期安全性进行评估，确定接受试验的患者定额，确定给药剂量，确定剂量与疗效之间的关系，确定疗效评估标准等。
IIb期临床研究是在较多患者身上进行试验的临床研究阶段( pivotal trials)。计划通过在患有特殊病理学症状的病人身上进行试验，确定药物疗效与安全性。IIb期临床研究的主要任务是：为下一研究阶段的延续确定最佳的药物剂量。
通常，II 期试验阶段为受监控的研究阶段。在这一阶段，主要是将被研究药剂的疗效与安慰剂、国家通用的标准治疗药物，以及治疗所研究病理学症状的标准药物的疗效进行对比。
进行II 期研究阶段的必要条件：
• 具备可监控的患者群
• 被研究与被监控的患者群具有最大程度的相似性（性别、年龄、治疗背景、全部患者具有相同的洗脱期）
• 随机化