En el transcurso de la fase II de las investigaciones clínicas se evalúan los factores que se parecen a los investigados en la fase I y se realizan las investigaciones en los pacientes que padecen de alguna enfermedad concreta. El objetivo principal de la fase II es probar la eficacia clínica del medicamento en el transcurso de la prueba en el grupo de los pacientes. Adicionalmente, la tarea de la fase II de las investigaciones clínicas es determinar la dosis terapéutica más eficaz del medicamento y el esquema de su dosificación.
En el transcurso de la fase II participan de 200 a 600 personas sometidas a prueba con la misma enfermedad o síndome para la curación de los cuales se elaboran estos medicamentos. Para realizar las investigaciones en la fase II de las investigaciones clínicas es muy importante la selección de los participantes. La selección de los pacientes se realiza en dependencia de la patología a la que está encaminado el efecto del medicamento. Para eso se toma en consideración la frecuencia de la aparición entre los hombres y las mujeres de una u otra patología, con peculiaridades de raza o demográficas. En muchos casos ésto predistina la populación de los pacientes de la investigación.
II fase de las investigaciones clínicas se divide en las fases а y b.
La fase IIa se presenta las investigaciones de pueba (pilot trials) investigaciones clínicas, planificadas para determinar el nivel de seguridad del medicamento en los grupos seleccionados de los pacientes con alguna enfermedad o síndrome concretos. Las tareas de la investigación son: evaluación de la seguridad de corto plazo, determinación de contingentes de los pacientes, régimen de la dosificación, determinación de la correlación dosis/efecto, determinación de los criterios de la evaluación de la eficacia y otros.
La fase IIb incluye un número considerable de los participantes en la investigación clínica ( pivotal trials). Se planean para determinar la eficacia y seguridad del efecto farmacéutico en las personas que sufren de una patología determinada. La tarea principal de las investigaciones clínicas de la fase IIb es determinar el nivel óptimo de las dosis de la preparación para continuar la investigación en la fase siguiente.
Como regla, las investigaciones en la fase II son investigaciones controladas, en las que los efectos de la preparación investigada se compara con el efecto del placebo, tratamiento de estándard aprobado en el país para curar la patología investigada utilizando el medicamento.
Las condiciones necesarias para realizar la investigación de la fase II:
• Existencia del grupo de control
• Semejanza máxima de los grupos que se investiga y el grupo de control (por el sexo, edad, tratamiento del fono inicial, existencia del período de lavabo para todos los pacientes)
• Randomización