药理学研究的目的是确定被研究药物，以及被研究药物代谢产物（在可能的情况下）的药理学疗效。药理学研究就是对药物特殊药效的研究，以及对药物在旨在对计划治疗疗效以外的药理学疗效研究的特殊性试验中所表现出来的安全性的评估。
研究方案的确定与选择取决于药物的疗效，药物治疗组合的组成成分，该药物治疗组适用的症状，或是否存在活性物质。
这种研究方式不仅能确定药物的疗效，还有确定相伴产生的药理性的疗效，以及安全指标。大多数情况下，这种评估是在接受实验的动物体内进行的，为此需要在动物身体内人为地模拟出一个与被研究的病理学目标相仿的试验环境。