In der Phase II der klinischen Studien werden Faktoren bewertet, die den Faktoren, die in Phase I untersucht worden sind, ähneln, und Untersuchungen an Patienten mit der jeweiligen Erkrankung vorgenommen. Hauptziel der Phase II ist es, die klinische Wirksamkeit eines Arzneimittels bei Untersuchungen an einer Patientengruppe nachzuweisen. Außerdem werden in der Phase II der klinischen Untersuchungen die effizienteste therapeutische Dosis eines Arzneimittels und seine Dosierungsschemata ermittelt.
An der Phase II beteiligen sich zwischen 200 und 600 Probanden mit einer Erkrankung bzw. einem Syndrom, zu dessen Behandlung das jeweilige Arzneimittel entwickelt wird. Für die Untersuchungen der Phase II der klinischen Studien ist die Wahl der geeigneten Probandengruppe von besonderer Bedeutung. Die Auswahl der Patienten erfolgt je nach pathologischem Zustand, auf den die Wirkung eines Arzneimittels abzielt. Dabei werden die Häufigkeit, mit der der jeweilige pathologische Zustand bei Männern und Frauen vorkommt, sowie rasse- und demographiebedinge Besonderheiten berücksichtigt. Das bestimmt im Wesentlichen die Population der Patienten für eine Untersuchung.
Die Phase II der klinischen Studien ist in die Phasen а und b unterteilt.
Die Phase IIa stellt klinische Probeuntersuchungen (pilot trials) dar, die geplant werden, um den Sicherheitsgrad eines Arzneimittels an den ausgewählten Patientengruppen, die an einer bestimmten Erkrankung bzw. Syndrom leiden, zu testen. Aufgabe der Studie ist es, die kurzfristige Sicherheit zu bewerten, den Patientenkreis, die Dosierungsintervalle zu ermitteln, das Verhältnis von Dosis und Wirkung und Kriterien für die Effizienzbewertung festzustellen etc.
Die Phase IIb umfasst klinische Studien, an denen eine große Anzahl von Patienten teilnimmt (pivotal trials). Sie werden geplant, um die Effizienz und Sicherheit der Wirkung eines Arzneimittels bei Patienten mit einer bestimmten Pathologie nachzuweisen. Hauptaufgabe der klinischen Studien ist in der Phase IIb die Ermittlung der optimalen Dosierung eines Präparats für weitere Untersuchungen in den weiteren Phasen.
In der Regel stellen die Untersuchungen in der Phase II – kontrollierte Studien dar, in denen die Wirkung des untersuchten Präparats mit der placebobedingten Wirkung und mit der ursprünglichen Therapie, die bei der Behandlung der jeweiligen Pathologie mit herkömmlichen Arzneimitteln im Land üblich ist.
Voraussetzungen für Studien der Phase II:
• Vorhandensein einer Kontrollgruppe
• Maximale Ähnlichkeit der Experimental- und Kontrollgruppe (nach Geschlecht, Alter, herkömmlicher Therapie und Intervallen zwischen den Behandlungen für alle Patienten)
• Randomisierung