Die Phase III der klinischen Studien eines Arzneimittels wird an großen Patientengruppen vorgenommen, meistens nehmen an den Untersuchungen tausende Patienten teil. Diese kontrollierte Studie wird zu einer maximalen und allseitigen Bewertung und Wirkung eines Arzneimittels unter den Bedingungen seiner medizinischen Anwendung durchgeführt, nachdem es bereits auf dem Pharmamarkt im Umlauf ist. Darüber hinaus ist es möglich, in einigen Fällen ausgehend von dem weitgefächerten Patientenkreis mit unterschiedlichen begleitenden Erkrankungen eine positive oder negative Wirkung festzustellen, die zuvor nicht nachgewiesen worden ist. So wurde zum Beispiel bei Studien der Phase III festgestellt, dass das Doxazosin, ein Arzneimittel, das zur Behandlung von arterieller Hypertonie entwickelt worden ist, eine positive Wirkung bei der Behandlung der Prostatahyperplasie bei Männern hat. Die Werte waren dermaßen repräsentativ, nachweisbar und statistisch relevant, dass die Behandlung der Prostatahyperplasie zur Hauptindikation für die Anwendung des Doxazosin geworden ist.
Häufig wird diese Phase von klinischen Studien als Zulassungsstudie bezeichnet, d.h. dass sie zwecks Zulassung eines Arzneimittels durchgeführt wird.
Eine Empfehlung zur weitgreifenden klinischen Anwendung ist begründet, sofern im Rahmen der Studien nachgewiesen wird, dass das neue Präparat:
- effizienter ist, als die bekannten Präparate mit ähnlicher Wirkung oder der “goldene Standard” für die Behandlung des jeweiligen pathologischen Zustandes
- bei gleicher Effizienz verträglicher und sicherer ist, als bekannte Präparate dieser Gruppe
- in den Fällen wirksam ist, wenn die Behandlung mit anderen bekannten Präparaten erfolglos ist
- einfach in der Anwendung ist
- eine günstigere Arzneiform besitzt
- mit anderen Arzneimitteln kombiniert werden kann, ohne dass die Sicherheitsparameter beeinträchtigt werden
Die Phase III der klinischen Studien wird hin und wieder in die Phasen а und b unterteilt.
Studien der Phase IIIa werden vorgenommen, nachdem die Wirkung eines Arzneimittels nachgewiesen worden ist und bevor die Berichte bei der Regulierungsbehörde eingereicht werden. Diese klinischen Studien werden an bestimmten Patientenzielgruppen vorgenommen mit einem pathologischen Zustand, auf dessen Behandlung die Wirkung des untersuchten Arzneimittels gerichtet ist. Die Ergebnisse der Phase IIIa, können auch eine wirtschaftliche Bewertung der Therapiemethoden und eine Bewertung der Lebensqualität enthalten. Diese Angaben können für Entscheidungen über die Aufnahme eines Arzneimittels auf verschiedene Listen, in Ausschreibungen und Formulare dienlich sein.
Studien der Phase IIIb sind klinische Untersuchungen, die vor der Bewilligung eines Arzneimittels und dessen Massenproduktion durchgeführt werden. Informationen, die in dieser Forschungsphase erhalten werden, ergänzen die endgültigen Ergebnisse der Studien.
In der Studienphase werden die Wirkungsbesonderheiten eines Präparats präzisiert und relativ selten vorkommende Nebenwirkungen festgestellt, auf diese Weise werden die Informationen zur Sicherheit des untersuchten Arzneimittels ergänzt.