Zweck der pharmakologischen Untersuchungen ist es, die pharmakologische Aktivität eines Arzneimittels und, sofern möglich – seiner Metaboliten – festzustellen. Im Rahmen der pharmakologischen Studie wird die spezifische Aktivität eines Präparats ermitteln, außerdem wird im Rahmen von speziellen Experimenten, die der Untersuchung von pharmakologischen Wirkungen über die geplanten Therapieansätze hinaus dienen, seine Sicherheit bewertet.
Die Bestimmung und die Wahl des Studienplans hängen vom aktiven Wirkstoff des Arzneimittels, von seiner Zugehörigkeit zur jeweiligen pharmatherapeutischen Gruppe, von den Therapieansätzen dieser Gruppe bzw. dieses Wirkstoffs ab.
Diese Art von Studien ermöglicht es, nicht nur die therapeutische Aktivität eines Arzneimittels zu ermitteln, sondern auch pharmakologische, therapeutischen Wirkungen und Sicherheitswerte festzustellen. Meistens wird die Bewertung an Versuchstieren vorgenommen, bei denen die untersuchte Zielpathologie simuliert wird.