药物的III期临床研究在大多数患者身上进行，一般情况下需要数千人接受试验。这一阶段是被仔细监控的研究阶段。实施这一阶段研究的目的是：对药物在医疗使用条件下的安全性与疗效进行全面的评估。药物经过此阶段与量产后，就可以进入医药市场进行流通。此外，在某些情况下，鉴于接受研究的患者群体众多，还可以在各种伴随产生的病理症状之中去发现以前没有确定的药物所产生的积极或消极疗效。例如，在对治疗高血压的药物多沙唑嗉所进行的III期临床研究时就发现，该药对修复男性前列腺增生具有积极疗效。这一材料具有相当的代表性与说服力，同时也具有统计学上的意义。治疗前列腺增生成为多沙唑嗉的主要用途之一。
这一临床研究阶段常常被称之为预注册阶段，即，实施这一临床研究阶段的目的是为了进行药物的注册。
如果在研究过程中新药物能被证实，那么进行广泛临床使用的建议还是有充分道理的：
- 具有比众所周知的有类似作用的药剂更高的疗效，或是拥有治疗某种病理学症状的“黄金标准”
- 在与众所周知的同类药剂的疗效相同情况下，具有更高的耐受性与安全性
- 在使用其它众所周知的药剂治疗已不产生疗效的情况下，该药具有疗效
- 具有更便利的药物形状
- 与其它药物同时服用，不会改变药物的安全参数
个别情况下，III期临床试验阶段又分为a与b两个阶段。
药物的疗效被证实后，至向调控机关递交报告之前的阶段为IIIa临床研究阶段。这一阶段所进行的试验主要针对具有相同病理学症状，并患有与被研究药物的疗效相符病症的特定目标人群。这一阶段所获得的数据包括：对治疗方法的经济性评估，以及对生活质量影响的评估。这些数据将对决定该药物是否能被列入各种不同的药物清单、招标书与药物分类明细产生有益作用。
IIIb阶段为药物获得批准并准备进行量产前的临床试验阶段。这一阶段所获得的试验信息是对前几个阶段研究结果的最终补充。
在IIIb研究阶段中，主要研究药剂的特殊疗效，确定较罕见的不良反应，因此说，这一阶段所获得的药物安全性方面的信息是对前阶段研究结果的补充。