I期临床试验是在人身上进行新药物测试的第一步。通常情况下，被试验的人为健康的自愿者。该研究常常被称之为临床病理学试验，因此， I期临床试验计划这样进行：在人体上进行试验，以确定药物的耐受性、安全性、疗效、药物动力学与药效学特性以及药效的原始指标。
研究的治疗参数包括：吸收、分布、代谢、排泄指标，以及最佳服用方法与安全剂量标准。通常情况下，进行一期临床试验需要6个月至1年时间。
I期临床研究的目的——确定被研究药物的耐受性与潜在的治疗效果。
通常情况下，I期临床试验需要100余名经过严格检查的健康自愿者参加。唯一不同的是在人体上进行的抗癌类药物试验。从医学道德角度来讲，因为抗癌类药物具有潜在的毒副作用，最好的试验方式是在癌症患者身上进行试验，而不是在健康的自愿者身上进行试验。I期临床研究的主要参数如下：
- 药物的安全性、耐受性，一次性使用的剂量，多次使用的剂量
- 个体之间的差异与个体自身差异
- 对基本生理指标的影响
- 使用一次性剂量时的生物可利用性，以及生物可利用性与所摄入食物的关系
- 药物以及药物代谢物消失、吸收与代谢的速度指数
- 药物以及药物代谢物在血清中的峰浓度
- 达到峰浓度的时间
- 药物的代谢作用与相互影响
- 药物的半衰期
- 药物动力学与药效学指数
- 与血液中蛋白质的结合
- 药物形状和有效剂量与上述指标之间的对比关系
- “浓度-时间”曲线下面积(AUC)