El objetivo del estudio farmacológico es establecer la actividad farmacológica del medicamento a estudiar y, si es posible, de sus metabolitos. En el transcurso de la investigación farmacológica se investiga la actividad específica de la preparación, y además evalúan la seguridad en el trancurso de los experimentos especiales, encaminados en el estudio de los efectos farmacológicos que sobrepasan el marco de las indicaciones terapéuticas planificadas.
La determinación y la selección del plan de la investigación depende la acción de la substancia farmacéutica activa, su pertinencia a un grupo farmacológico u otro, indicaciones para la aplicación que posee este grupo o la susbstancia activa.
Este tipo de las investigaciones permite determinar no sólo la actividad terapéutica del medicamento, sino también los efectos acompañantes farmacológicos, curativos, así como los índices de la seguridad. Frecuentemente la evaluación se efectúa en los animales experimentales, en los cuales se crea artificialmente el modelo de la patología del objetivo a estudiar.